截至目前，已有2860種藥品進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，國內(nèi)67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負(fù)擔(dān)。10年間，我國醫(yī)保參保人數(shù)從5.4億增加到13.6億。同時(shí)，我國建成了全世界規(guī)模最大的基本醫(yī)療保障網(wǎng)。為了一個(gè)更高質(zhì)量、更可靠的全民醫(yī)療保障體系，國家一直在努力！

罕見病是一種患病率非常低、患者數(shù)量稀少的疾病。在國內(nèi)， 根據(jù)《中國罕見病定義研究報(bào)告2021》的定義，中國的罕見疾病達(dá)到1400種左右，對(duì)應(yīng)的中國罕見病患者約2000萬人。不過，由于研發(fā)困難、受眾較少、價(jià)格高昂、推廣困難，國內(nèi)罕見病市場存在巨大的未滿足的臨床需求。

為了讓罕見病不罕見，近年來我國相關(guān)部門陸續(xù)發(fā)布了一系列利好政策，加大了對(duì)罕見病的重視，鼓勵(lì)藥企研發(fā)罕見病藥物。

例如， 2021年藥品審評(píng)中心發(fā)布《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，鼓勵(lì)密切結(jié)合自身疾病特點(diǎn)，在確保嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)的基礎(chǔ)上，采用更為靈活的設(shè)計(jì)，以通過有限的患者數(shù)據(jù)，獲得更加充分的科學(xué)證據(jù)，滿足獲益與風(fēng)險(xiǎn)的評(píng)估，支持監(jiān)管決策，從而鼓勵(lì)更多藥企參與到罕見病的研發(fā)工作中；今年5月份，國家藥監(jiān)局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例(修訂草案征求意見稿)》，再次明確鼓勵(lì)兒童用藥品及罕見病藥品的研制和創(chuàng)新。

同時(shí)，為了實(shí)現(xiàn)“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”，罕見病藥物正加速進(jìn)入醫(yī)保，不斷提高罕見病用藥可及性，減輕患者負(fù)擔(dān)。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國注明罕見病適應(yīng)癥的藥物有87種，涉及43種罕見病。 截至2021年國家醫(yī)保談判后，已有58種藥物納入國家醫(yī)保，占已上市罕見病藥的比例為67%，覆蓋29種罕見病。